A First-in-Human Study of HLA-Partially to Fully Matched Allogeneic Cryopreserved Deceased Donor Bone Marrow Transplantation for Patients with Hematologic Malignancies
S. Munjal, S. Patel, S. Mallik, U. Rao, T. Nishihori, P. Prasad, V.L. Graves, W.S. Goebel, E.J. Woods
Sciencedirect, (February 2026). DOI: 10.1016/j.jtct.2025.12.957
Summary: This first-in-human interim analysis from the first cohort of the PRESERVE I clinical study evaluated Ossium’s cryopreserved, organ donor bone marrow for alloHCT in four patients with hematologic malignancies. All patients achieved timely neutrophil and platelet engraftment with no infusion-related toxicities and no grade III–IV acute GVHD, relapse, or deaths reported at the time of analysis. GVHD events were mild and manageable, and one case of secondary graft failure was attributed to viral reactivation rather than the graft itself. These early results demonstrate the feasibility and safety of off-the-shelf organ donor bone marrow transplantation and support continued clinical evaluation in subsequent cohorts.
Demonstrating the Feasibility of Refreezing Previously Cryopreserved Bone Marrow Following Reprocessing
E.J. Woods, N. Weinstein, M. Jacobs, B.H. Johnstone
Sciencedirect, (February 2026). DOI: 10.1016/j.jtct.2025.12.315
Summary: Previously cryopreserved whole bone marrow can be thawed, reprocessed, and refrozen while largely preserving cell viability and functional potency. The results support refreezing as a feasible alternative to remanufacturing cellular therapy products.
First Report of Successful, Lifesaving and Timely Graft Rescue Using an Off-the-Shelf Cryopreserved, Cadaveric Marrow in Myeloablative Transplant Following the Unexpected Unavailability of a Living Matched Unrelated Donor
S. Vasu, N. Szuminski, S. Munjal, J. Tossey, J. Sen, P. Prasad, B. Daneault, A. Krull, L. Odonnell, H. Bradburry, M. de Lima, G. Sanches-Petitto
Blood, (November 2025). DOI: 10.1182/blood-2025-7708
Summary: This case report describes a successful, lifesaving rescue using Ossium’s off-the-shelf organ donor bone marrow after a living unrelated donor suddenly because unavailable after the AML patient began myeloablative conditioning. Ossium identified an 6/8 HLA-matched graft within 24 hours, Ossium shipped the graft within 72 hours, and the transplant center completed the infusion with only a 48-hour delay to the planned transplant, enabling timely hematopoietic rescue. The patient achieved rapid neutrophil and platelet engraftment, full myeloid donor chimerism, increasing T-cell chimerism, and durable remission with manageable acute GVHD. These findings demonstrate that organ donor bone marrow can serve as a lifesaving option in urgent alloHCT settings.
Cryopreserved organ donor bone marrow achieves robust engraftment and chimerism in mismatched allogeneic transplantation
E.J. Woods, S. Munjal, M.H. Abidi, J. Pantin, V.L. Graves, H. Nowak, N. Weinstein, K. Blankenberger, K. Musall, P. Prasad, W.S. Goebel, B.H. Johnstone
Cytotherapy, (November 2025). DOI: 10.1016/j.jcyt.2025.102006
Summary: This study describes the development and validation of an organ donor–derived, cryopreserved bone marrow bank designed to provide an off-the-shelf alternative graft source for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (alloHCT). Using optimized processing controls cryopreservation methods, the authors demonstrate consistent long-term cell viability and functional potency, along with a >100% increase in yield per donor. Early clinical experience in three high-risk AML patients receiving 4/8 HLA-mismatched grafts demonstrated rapid neutrophil and platelet engraftment and full donor chimerism, supporting the feasibility of this approach to address unmet donor access and timing needs in alloHCT.
High-dose cryopreserved bone marrow from deceased donors may reduce relapse in HLA-mismatched allogeneic transplantation: Day 180 post-transplant HOPE update
S. Munjal, M. Abidi, J. Pantin, P. Prasad, V.L. Graves, W.S. Goebel, E.J. Woods
American Society of Hematology, (November 2025)
Summary: The preliminary findings from the first three evaluable patients (Day 180+) treated in the HOPE Expanded Access Program demonstrate that high-dose, cryopreserved hematopoietic cells from deceased donors is feasible and safe for infusion. Neutrophil and platelet engraftment occurred by Days 15–20 and 18–34, respectively. All three patients achieved 100% donor chimerism by Day 60. Acute GVHD (Grades 2–3) occurred in all three patients but was steroid-responsive and resolved. No cytokine release syndrome, viral reactivation, or chronic GVHD requiring systemic therapy occurred. The absence of relapse and chronic GVHD through Day 180, combined with manageable acute GVHD, highlights the potential of this novel graft source for patients with unmet needs.
Single cell transcriptional profiling of monocytes from asthma patients show a predisposition for an inflammatory response
K. Goss, M.L. Grant, L. Guglani, H. Miller, E.J. Woods
Cytotherapy, (October 2025). DOI: 10.1016/j.jcyt.2025.07.008
Summary: This study used single-cell RNA sequencing to compare blood monocytes from asthma patients and healthy controls, and to assess the effects of an infusion of interferon-γ–activated mesenchymal stromal cells (γMSCs) on asthmatic monocytes. Asthma patient monocytes showed elevated interferon response and viral defense gene expression, which were partially normalized following γMSC infusion, including reduced HLA Class I and interferon signaling genes. The findings suggest that γMSC therapy could modulate monocyte-driven inflammation and may benefit patients with poorly controlled asthma.
Advanced Medical Countermeasures and Devices for Use During a Radiological or Nuclear Emergency
A. DiCarlo, J. Button, D. Cassat, A. Chang, A. Finklea, et al
Cambridge University Press, (July 2025). DOI: 10.1017/dmp.2025.12
Summary: This review outlines the coordinated U.S. Government investment in medical countermeasures for radiological and nuclear emergencies, emphasizing collaboration between U.S. Government agencies and critical public-private partnerships. Among emerging solutions for hematopoietic acute radiation syndrome, Ossium Health is highlighted for its innovative approach to sourcing, cryopreserving, and banking bone marrow from deceased organ donors. Ossium’s off-the-shelf bone marrow has been shown to be functionally equivalent to living donor bone marrow and offers a scalable, rapidly deployable option for treating radiation-induced myeloablation. Supported by a 2024 BARDA contract, Ossium’s platform represents a strategically important advance in national preparedness for mass-casualty radiation events.
Allogenic Vertebral Body Adherent Mesenchymal Stromal Cells Promote Muscle Recovery in Diabetic Mouse Model of Limb Ischemia
T.S. Doiron, J. Stashevsky, N.Zhang, M. Yancey, C.H. Gil, H.D. Aridi, E.J. Woods, M.K. Madison, M.P. Murphy, S.J. Miller
Annals of Vascular Surgery, (January 2025). DOI: 10.1016/j.avsg.2024.08.004
Summary: In a diabetic mouse model of chronic limb-threatening ischemia (CLTI), intramuscular injection of allogeneic vertebral bone-adherent mesenchymal stromal cells (vBA-MSCs) improved limb perfusion, muscle function, and angiogenesis. Treated muscles showed reduced fibrosis and increased expression of genes associated with muscle regeneration, vascular growth, and anti-inflammatory immune responses. These results suggest that vBA-MSCs could be a promising therapeutic approach to restore muscle and vascular function in diabetic CLTI.
Identification of a fundamental cryoinjury mechanism in MSCs and its mitigation through cell-cycle synchronization prior to freezing
B.H. Johnstone, D. Gu, C.H. Lin, J. Du, E.J. Woods Cryobiology, (December 2023) DOI: 10.1016/j.cryobiol.2023.104592
Summary: Cryopreservation of mesenchymal stromal cells (MSCs) often impairs post-thaw viability and function, limiting their clinical use. This study found that MSCs in S phase are particularly sensitive to cryoinjury, and that temporarily arresting cells in G0/G1 via serum starvation prior to freezing prevents apoptosis and preserves immunomodulatory function. This approach offers a robust strategy to maintain MSC potency post-thaw without the complexities of cryorecovery or potential side effects of cytokine priming.
Aceleración de la administración de crioprotectores mediante infiltración al vacío
Ryan J. Forcier et al
Cryobiology, (septiembre de 2023). DOI: 10.1016/j.cryobiol.2023.104558
Resumen: La capacidad de criopreservar médula ósea dentro del cuerpo vertebral (VB) ofrecería importantes beneficios clínicos y de investigación. Sin embargo, la criopreservación de estructuras grandes, como los cuerpos vertebrales, es un reto debido a las limitaciones de transporte de masa que impiden la administración eficaz de crioprotectores en el tejido. Para superar este reto, examinamos el potencial de la infiltración al vacío, junto con la carbonatación, para aumentar la penetración de los crioprotectores.
Caracterización y función de la médula ósea crioconservada de donantes de órganos fallecidos: Una posible fuente alternativa de injertos
B.H. Johnstone et al
Transplantation and Cellular Therapy, (November 2022). DOI: 10.1016/j.jtct.2022.11.010
Resumen: A pesar de la disponibilidad de fuentes de injertos para el trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCMH alogénico), sigue existiendo una importante necesidad insatisfecha de disponer a tiempo de injertos de donantes no emparentados adecuados. de injertos adecuados de donantes no emparentados. Esta escasez está relacionada con la rareza de determinados alelos HLA en el pool de donantes, la no autorización de donantes por enfermedades infecciosas o estado de salud general, y la prolongada obtención de injertos. enfermedades infecciosas o el estado general de salud, y los prolongados plazos de obtención y procesamiento de los injertos. Una fuente alternativa de injertos de células progenitoras hematopoyéticas progenitoras hematopoyéticas (CPH) obtenidas de los cuerpos vertebrales (CV) de donantes fallecidos podría paliar muchos de los obstáculos asociados al uso de injertos de donantes vivos sanos o de sangre de cordón umbilical (SCU). Médula ósea La médula ósea (MO) de donantes de órganos fallecidos puede seleccionarse de forma preventiva, almacenarse criogénicamente para su uso a demanda y ponerse a disposición en dosis adecuadas de células para el tratamiento de la enfermedad. en dosis celulares adecuadas para el TCH.
El trasplante de células madre y progenitoras hematopoyéticas de donantes de donantes cadavéricos conduce a un injerto multilinaje a largo plazo en ratones NSG
L. Breyer, H. Wang, D. Gu, B.H. Johnstone, H. Ma, E.J. Woods and M. Mapara
American Society of Hematology, (November 2022). DOI: 10.1182/blood-2022-169787,
Resumen: Las células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) de donantes cadavéricos (DC) se han utilizado históricamente casi exclusivamente en el contexto de la inducción de tolerancia combinados de médula ósea (MO) y órganos sólidos. sólidos. Hasta la fecha, ningún estudio sistemático ha hasta la fecha, ningún estudio sistemático a largo plazo. Sin embargo, las HSPC procedentes de bancos de CD podrían ser de gran importancia, ya que aumentan la todavía limitada de donantes con disponibilidad a la carta y permiten la inducción de tolerancia en pacientes sometidos a trasplante combinado.
Preservación y almacenamiento de células para terapia: Aplicaciones y protocolos actuales
J.P. Acker et al
Cell Engineering and Regeneration, (June 2022). DOI: 10.1007/978-3-319-37076-7_68-1
Resumen: En este capítulo se examinan los procedimientos específicos de conservación aplicados a los distintos tipos celulares utilizados para producir medicamentos celulares. a una serie de tipos celulares utilizados para producir medicamentos celulares. En concreto, se abordan las consideraciones científicas para preservar cada tipo celular y los tipos de tipos de protocolos de crioconservación utilizados para preservar con éxito estos diferentes. Los tipos celulares abordados incluyen tanto los que se utilizan habitualmente para el tratamiento de pacientes, como la sangre total y las células madre hematopoyéticas, como ejemplos de nuevos medicamentos basados en células, como las células progenitoras tisulares (MSC), (El uso del término célula madre mesenquimal (MSC) ha sido objeto de acalorados debates en la literatura, ya que en realidad se aplica a varios tipos de células). El uso del término célula madre mesenquimal (MSC) ha sido muy discutido en la literatura, ya que en realidad se aplica a varios tipos de células diferentes.
Un banco a gran escala de médula ósea de donantes de órganos y células madre mesenquimales emparejadas para promover la inmunomodulación y la tolerancia al trasplante
B.H. Johnstone, F. Messner, G. Brandacher y E.J. Woods
Frontiers in Immunology, (febrero de 2021). DOI: 10.3389/fimmu.2021.622604
Resumen: La inducción de tolerancia inmunitaria para aloinjertos de órganos sólidos y compuestos vasculares es el Santo Grial de la medicina de los trasplantes. Ello evitaría la necesidad de inmunosupresión de por vida, asociada a graves efectos adversos como infecciones, cánceres e insuficiencia renal. En la actualidad, el método más prometedor para inducir tolerancia consiste en establecer un estado quimérico mixto mediante el trasplante de células madre hematopoyéticas del donante; sin embargo, a excepción del trasplante renal de donante vivo, el enfoque de quimerismo mixto no ha logrado una tolerancia inmunitaria duradera a gran escala en ensayos preclínicos o clínicos con otros órganos sólidos o alotrasplantes vasculares compuestos (AVC). Ossium Health ha creado un banco de médula ósea criopreservada para hacer frente a este problema.
Consideraciones sobre la isquemia para el desarrollo de un banco de médula ósea derivado de donantes de órganos y tejidos
E.J. Woods, A.M. Sherry, J.R. Woods, J.W. Hardin, M. LaFontaine, G. Brandacher y B.H. Johnstone
Journal of Translational Medicine, (agosto de 2020). DOI: 10.1186/s12967-020-02470-1
Resumen: Los donantes de órganos fallecidos representan una fuente desaprovechada de médula ósea (MO) terapéutica que puede recuperarse en un volumen entre 3 y 5 veces superior al obtenido de donantes vivos, someterse a pruebas de calidad, crioconservarse y almacenarse indefinidamente para su uso futuro a demanda. Uno de los retos de un futuro sistema de bancos de médula ósea será gestionar los prolongados tiempos de isquemia que son inevitables cuando los huesos obtenidos en lugares geográficamente dispersos se envían a instalaciones distantes para su procesamiento. En este estudio: (a) cuantificamos, en condiciones de campo realistas, la relación entre el tiempo de isquemia y la calidad de las células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) derivadas de médula ósea de donantes fallecidos; (b) identificamos los límites de tiempo de isquemia más allá de los cuales la calidad de las HSPC se ve afectada negativamente; (c) investigamos el enfriamiento de todo el cuerpo como estrategia para preservar la calidad celular; e (d) investigamos la experiencia de procesamiento como variable que afecta a la calidad.
Identificación y caracterización de una gran fuente de células madre mesenquimales primarias fuertemente adheridas a las superficies óseas de las cavidades de la médula del cuerpo vertebral humano
B.H. Johnstone, H.M. Miller, M.R. Beck, D. Gu, S. Thirumala, M. LaFontaine, G. Brandacher, E.J. Woods
Cytotherapy, (julio de 2020). DOI: 10.1016/j.jcyt.2020.07.003
Resumen: Actualmente se están realizando ensayos clínicos con células mesenquimales estromales (CMM) alogénicas terapéuticas para evaluar su eficacia en el tratamiento de muchas indicaciones diferentes. Su eventual comercialización para una amplia distribución exigirá nuevas mejoras en los procesos de fabricación para fabricar económicamente CMM a escala suficiente para satisfacer la demanda prevista. Hemos descubierto que una abundante población de células que poseen todas las características distintivas de las MSC está estrechamente asociada a la matriz ósea del cuerpo vertebral (VB) y sólo se libera mediante digestión proteolítica. Aquí demostramos que estas MSCs adherentes al hueso vertebral (vBA) poseen todas las características definidas por la Sociedad Internacional de Terapia Celular y Génica (por ejemplo, adherencia plástica, expresión de marcadores de superficie y diferenciación trilineal) de las MSCs, por lo que las hemos denominado vBA-MSCs. Hemos establecido que se trata de una fuente novedosa y abundante de CMM que beneficiará al mercado de la terapia celular al superar las ineficiencias normativas y de fabricación debidas a la variabilidad entre donantes.